中国药科大学生物医药卓越工程师学院郭炜教授应邀访问并作学术报告

2026年4月30日，中国药科大学生物医药卓越工程师学院郭炜教授应北京大学未来技术学院钱永军研究员邀请，在生命科学学院金光生命科学大楼411会议室进行了题为“神经系统小核酸递送技术”的报告。

郭炜教授于中科院上海神经科学研究所获得博士学位，清华大学进行博士后研究，此后又先后在GSK和清华大学从事过神经疾病研究和药物研发工作，并参与过创建多家创新药企，具有学术和产业界双重背景和经验，负责的多项科研成果已成功转化，并进入临床阶段。研究兴趣包括神经疾病小核酸药物、基因治疗和抗体药物研发，以及跨血脑屏障递送技术，尤其是抗体小核酸偶联(AOC)药物递送技术开发。已在Cell、Cell Research、Nature Communication等顶尖杂志发表20多篇高质量论文，授权十多项国际国内专利。

报告伊始，郭炜教授从神经系统疾病药物研发的整体格局出发，指出当前神经疾病治疗手段仍远未满足临床需求。相比其他系统性疾病，神经系统药物研发成功率显著偏低，这一方面源于神经系统高度复杂的细胞类型与功能分区，另一方面也与血脑屏障等生理结构对药物递送的限制密切相关。目前临床上仍以传统小分子化学药物为主，但其在靶向性与精准调控方面存在明显局限，亟需创新生物治疗策略加以突破。

围绕这一核心问题，报告重点介绍了小核酸药物在神经系统疾病中的应用进展。首先，郭炜教授系统梳理了以化学合成siRNA和ASO为代表的传统小核酸药物的发展路径，结合多个“明星产品”案例，分析了其在产业化层面的成熟度及龙头企业的布局现状。这类药物在特定基因靶点干预方面已展现出良好的临床潜力，但在中枢神经系统中的有效递送仍面临挑战。

随后，报告深入探讨了跨血脑屏障递送这一关键瓶颈问题。郭炜教授介绍了近年来兴起的“brain shuttle”等策略，通过受体介导转运等机制提升药物进入中枢神经系统的效率，并结合潜在靶点开发，展示了该方向在提升小核酸药物治疗神经疾病中的重要意义。

在创新技术方面，报告重点讲解了基于AAV载体的miRNA药物开发策略。郭炜教授详细介绍了AAV衣壳的筛选与优化方法，包括体内筛选、定向进化等技术路径，以实现对特定神经细胞类型的高效、特异性递送。同时，他结合多个代表性研究和“明星产品”，展示了AAV在基因治疗和小核酸递送中的广阔应用前景。

整场报告内容丰富、逻辑清晰，从临床需求出发，贯穿基础研究与产业转化，为在场师生提供了系统性的认知框架与前沿视角。报告结束后，现场交流气氛热烈，师生围绕小核酸药物递送效率、AAV安全性以及未来转化路径等问题展开了深入讨论。本次讲座不仅加深了与会者对神经系统小核酸药物研发的理解，也为相关领域的科研创新与交叉合作提供了重要启发。