华东师范大学李大力教授应邀访问国家重点实验室并做学术报告

2021年5月31日下午，应蛋白质与基因研究国家重点实验室伊成器教授的邀请，华东师范大学李大力教授在北京大学吕志和B101报告厅做了题为“基因编辑在疾病治疗中的应用”的学术讲座。本次讲座由国家重点实验室副主任伊成器教授主持，吸引了众多师生前来聆听。

在报告中，李大力教授首先给大家介绍了目前遗传疾病治疗领域的难点，提出现有的基因治疗方法还有很多缺陷，尤其是在安全性、长效性方面亟待攻克。如基于体外培养回输方式进行的基因治疗，其使用的病毒载体有可能会在人源基因组发生随机整合，风险不可控；而对于使用腺相关病毒载体（AAV）直接进行活体治疗时，则有可能由于人体自身免疫的问题造成治疗效果逐年下降。面对这些挑战，构建合理的疾病动物模型、推动前期的遗传疾病临床应用研究就显得极其重要。李大力教授介绍了使用CRISPR-Cas9系统对Syk点突变引起的小鼠自发关节炎进行基因治疗的研究进展；随后介绍了对碱基编辑器优化改造后得到的可精准编辑的hyeA3A-BE4max和可以产生超高活性和特异性的hyeCBEmax；之后又介绍了可以同时在靶向位置完成C-to-T和A-to-G突变的新型碱基编辑器ACBE；最后介绍了与邦耀公司及湖南湘雅医学院关于β地中海贫血症基因治疗的最新研究进展。

在报告结束后，针对报告相关内容，李大力教授与与会师生展开了深入的讨论，对师生们的问题进行了详细解答。李大力教授的报告贴近基因编辑科学前沿，不但包含理论知识，还重点介绍了临床转化与应用的难点与前沿进展，对参会师生启发很大，得到大家的一致好评。